維多利亞·格雷(VictoriaGray)的血被抽出，以便醫(yī)生可以找到導(dǎo)致她患病的原因：骨髓中的干細(xì)胞正在制造變形的紅細(xì)胞。今年夏天，納什維爾的這位患有看似無(wú)法治愈的遺傳疾病的母親終于通過(guò)編輯基因組找到了脫離苦難的辦法。

這位34歲的年輕人在一封電子郵件中告訴法新社，我從11歲起就希望能夠治愈。在數(shù)周的時(shí)間里，醫(yī)生找到了引起她病的原因，骨髓中的干細(xì)胞被送到蘇格蘭的一家實(shí)驗(yàn)室，在那里，他們通過(guò)CRISPR進(jìn)行了基因修飾，這種新工具被非正式地稱(chēng)為“分子剪刀”。

經(jīng)過(guò)基因編輯的細(xì)胞被輸回格雷的靜脈和骨髓。一個(gè)月后，她恢復(fù)了正常的血細(xì)胞。醫(yī)護(hù)人員說(shuō)，謹(jǐn)慎是必要的，但從理論上講，她已經(jīng)被治愈。

“這是該治療方法的早期結(jié)果，我們?nèi)耘f需要看看在其他患者中如何發(fā)揮作用，但是這些結(jié)果確實(shí)令人興奮。”納什維爾薩拉·坎農(nóng)研究所的醫(yī)生海達(dá)爾·弗朗古爾說(shuō)。

在德國(guó)，一名19歲女性接受了另一種血液疾病β地中海貧血的相似治療。她以前每年需要輸血16次。九個(gè)月后，她完全擺脫了疾病的困擾。

CRISPR使基因編輯的使用更加廣泛，它比以前的技術(shù)簡(jiǎn)單得多，便宜且易于在小型實(shí)驗(yàn)室中使用。CRISPR的發(fā)明者之一法國(guó)遺傳學(xué)家EmmanuelleCharpentier說(shuō)：“這一切發(fā)展很快。”該生物技術(shù)公司進(jìn)行了Gray和德國(guó)患者的臨床試驗(yàn)。

對(duì)治療的意義

克里斯普(CRISPR)是基因治療取得重大進(jìn)展的的最新突破。這項(xiàng)醫(yī)學(xué)冒險(xiǎn)始于三十年前，當(dāng)時(shí)一部電視轉(zhuǎn)播節(jié)目正在為患有肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的兒童籌集資金。這是一次醫(yī)學(xué)冒險(xiǎn)，實(shí)踐該技術(shù)的科學(xué)家將正常基因插入含有缺陷基因的細(xì)胞中，該工具無(wú)需添加基因，而是可以編輯基因組本身。

經(jīng)過(guò)數(shù)十年的研究，研究了針對(duì)遺傳疾病的修復(fù)方法，并在2019年見(jiàn)證了一個(gè)歷史性的里程碑：批準(zhǔn)在美國(guó)用于神經(jīng)肌肉疾病和在歐盟用于血液疾病的首個(gè)基因療法推向市場(chǎng)。

他們加入了其他幾種基因療法，最近幾年將其總數(shù)增加到八種，可以治療某些癌癥和遺傳性失明。

法國(guó)肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥協(xié)會(huì)的科學(xué)總監(jiān)SergeBraun將2019年視為轉(zhuǎn)折點(diǎn)，將引發(fā)一場(chǎng)醫(yī)學(xué)革命。他在巴黎告訴法新社，“基因治療花了一代人的時(shí)間才成為現(xiàn)實(shí)。現(xiàn)在，它只會(huì)發(fā)展得更快。”

就在華盛頓郊外，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)的研究人員也在慶祝“突破期”。NIH科學(xué)政策副主任CarrieWolinetz說(shuō)：“我們已經(jīng)到了一個(gè)拐點(diǎn)。”然而，這些療法的價(jià)格過(guò)高，高達(dá)200萬(wàn)美元，這意味著患者將面臨與保險(xiǎn)公司進(jìn)行艱難的談判。

法國(guó)遺傳學(xué)家EmmanuelleCharpentier不相信基因療法可能帶來(lái)的更多反人類(lèi)情況。她舉例說(shuō)，格雷在醫(yī)院花了幾個(gè)月的時(shí)間抽血，進(jìn)行化療，編輯了通過(guò)輸血重新引入的干細(xì)胞，并與感染作斗爭(zhēng)，她不能在離家很近的社區(qū)醫(yī)院做這項(xiàng)治療。

根據(jù)麻省理工學(xué)院的研究人員的預(yù)測(cè)，到2022年，批準(zhǔn)的基因療法的數(shù)量將增加到40種左右。它們將主要針對(duì)影響肌肉，眼睛和神經(jīng)系統(tǒng)的癌癥和疾病。

業(yè)界的擔(dān)憂(yōu)

去年，在中國(guó)，科學(xué)家何建奎(HenJiani)使用Crispr創(chuàng)造了他所謂的第一批基因編輯的人類(lèi)，從而引發(fā)了國(guó)際丑聞，并引起了科學(xué)界的驅(qū)逐。

中國(guó)科學(xué)家何建奎使用CRISPR創(chuàng)造了他所謂的第一個(gè)基因編輯的人類(lèi)。這位生物物理學(xué)家說(shuō)，他已經(jīng)改變了人類(lèi)胚胎的DNA，誕生了雙胞胎女孩Lulu和Nana，他的目標(biāo)是創(chuàng)造一種突變，以防止女孩感染艾滋病毒。

賓夕法尼亞大學(xué)的遺傳學(xué)教授基蘭·穆蘇努魯(KiranMusunuru)說(shuō)：“這種技術(shù)并不安全。CRISPR經(jīng)常在目標(biāo)基因旁邊切割，從而導(dǎo)致意想不到的突變。”Musunuru補(bǔ)充說(shuō)：“如果您不關(guān)心后果，這很容易做到。”

生物學(xué)家DenisRebrikov曾在俄羅斯表示，他希望利用Crispr幫助聾啞父母生下沒(méi)有殘疾的孩子。

科學(xué)界還存在對(duì)動(dòng)物進(jìn)行基因編輯的誘惑，例如布基納法索的引起瘧疾的蚊子或美國(guó)帶有攜帶萊姆病的壁虱的小鼠。

2016年7月20日在法國(guó)Maison-Alfort國(guó)家農(nóng)業(yè)科學(xué)研究所(INRA)上拍攝的照片顯示了一種蟲(chóng)，其叮咬可能傳播萊姆病但是，負(fù)責(zé)這些項(xiàng)目的研究人員正在謹(jǐn)慎推進(jìn)，但他們充分意識(shí)到生態(tài)系統(tǒng)中連鎖反應(yīng)的不可預(yù)測(cè)性。

Charpentier認(rèn)為基因療法不會(huì)出現(xiàn)很多反人類(lèi)的情況，包括美國(guó)的“生物黑客”向他們購(gòu)買(mǎi)了在線(xiàn)購(gòu)買(mǎi)的Crispr技術(shù)。她說(shuō)：“并不是每個(gè)人都是生物學(xué)家或科學(xué)家。生物技術(shù)通常傾向于變得更好，我是一名細(xì)菌學(xué)家，多年來(lái)我們一直在談?wù)撋锟植乐髁x，但什么都沒(méi)發(fā)生。”